根據《Healthline》報導，美國食品藥物管理局（FDA）於 3 月 10 日宣布核准 leucovorin（一種葉酸衍生物，也稱為 folinic acid）用於治療腦葉酸缺乏症（cerebral folate deficiency, CFD）——一種罕見的神經發育障礙。然而，FDA 的核准範圍明確不包含自閉症（autism spectrum disorder, ASD），儘管川普政府近期多次公開宣傳 leucovorin 對自閉症的潛在療效。

兩種疾病，完全不同的證據基礎

腦葉酸缺乏症（CFD）是一種由特定抗體阻斷葉酸進入大腦所導致的罕見疾病，患者的腦脊液中葉酸濃度異常低下。症狀通常在幼年出現，包括發育遲緩、癲癇、運動功能退化和語言障礙。由於病因是明確的生化缺陷（腦部缺乏葉酸），補充 leucovorin——一種能通過血腦障壁的活性葉酸形式——有清楚的生理學基礎和臨床試驗支持。

自閉症則是一種涉及複雜腦部發育的神經發展障礙。根據美國疾管中心（CDC）2024 年的最新估計，每 36 名美國兒童中就有 1 名被診斷為自閉症譜系障礙。自閉症的病因至今尚未完全釐清，涉及數百個基因、表觀遺傳學和環境因素的交互作用。

目前有少數小規模研究（最具代表性的是 Richard Frye 博士團隊的研究）發現，部分自閉症兒童——特別是血液中葉酸受體抗體（FRA antibody）偏高的亞群——在接受 leucovorin 治療後出現語言和溝通能力的改善。但這些研究的樣本量很小（多數不到 50 人）、缺乏安慰劑對照組，遠不足以支持將 leucovorin 推薦為自閉症的標準治療。

政治承諾與科學證據之間的落差

川普政府近期多次在公開場合將 leucovorin 定位為自閉症治療的重要方向，引發了科學界和自閉症家庭團體的強烈反應。多位神經科學和精神醫學專家對《Healthline》表示：「在大規模隨機對照試驗完成之前，任何將 leucovorin 包裝為自閉症『新療法』的說法都是不負責任的。」

自閉症家庭長期渴望有效療法，這種迫切需求很容易被政治宣傳利用。風險不只是浪費金錢——更嚴重的是，家庭可能因此放棄已被大量證據支持的行為治療（如應用行為分析 ABA）和早期介入，轉而追逐未經充分驗證的藥物方案。

FDA 這次的核准決定，實質上是一次科學對政治宣傳的校正：leucovorin 對 CFD 有效——但對自閉症？證據還遠遠不夠。