根據《Healthline》報導，美國食品藥物管理局（FDA）於3月10日核准葉酸衍生物leucovorin用於治療罕見神經疾病「腦葉酸缺乏症」（cerebral folate deficiency），但並未核准其作為自閉症治療藥物。儘管川普政府曾聲稱leucovorin可改善自閉症症狀，但專家認為目前仍需更多研究支援。

leucovorin是一種常用於緩解化療副作用的藥物，此次核准為腦葉酸缺乏症患者帶來了治療選擇。FDA委員長Marty Makary表示，這對因FOLR1基因變異導致腦葉酸運輸缺陷的患者來說是一個重大里程碑。

腦葉酸缺乏症是一種極為罕見的神經疾病，主要表現為發育遲緩、癲癇和運動異常。據估計，全球每百萬人中約有1人罹患此病，但實際數字仍不確定。值得注意的是，部分研究指出38%至70%的自閉症兒童可能有腦葉酸缺乏，但這些資料多來自可能不準確的FRAT血液檢測。

自閉症科學基金會首席科學官Alycia Halladay表示，leucovorin對腦葉酸缺乏症患者應有助益，但目前尚無足夠科學依據支援其作為自閉症治療藥物。史丹佛大學精神與行為科學教授Antonio Hardan也指出，早期幹預對腦葉酸缺乏症至關重要，但對自閉症而言，目前還不建議使用leucovorin。

儘管川普曾在2025年9月表示leucovorin可能改善自閉症兒童的生活，但HHS部門隨後澄清，leucovorin並非自閉症的「治療方法」，僅可能對少數兒童的語言缺陷有所幫助。

目前針對leucovorin與自閉症的研究多為小規模研究，參與人數少於100人，且多由同一組研究者重複進行。專家認為，這些研究設計存在限制，包括樣本數太少及納入標準不嚴謹。

📰 本文資料來源 • Healthline